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17. Mai 2018

Mit Gentherapie gegen Sichelzellanämie

Für die leidvolle Erbkrankheit Sichelzellanämie gibt es bisher keine wirksame Behandlung. Forscher berichten nun von verschiedenen Therapieerfolgen: An der Universität Zürich wird ein Anti-Alzheimermedikament getestet.

Für die Sichelzellanämie gibt es noch immer keine wirksame Behandlung. Dies obwohl die genetische Ursache vor 67 Jahren aufgeklärt wurde. Bei den Betroffenen ist der Sauerstofftransporter Hämoglobin aufgrund eines Gendefekts verändert. Die runden Blutkörperchen sind zu Sicheln verformt, das Hämoglobin kristallisiert und kann verklumpen. Dadurch ist der Sauerstofftransport im Blut eingeschränkt und die Patienten leiden an Blutarmut. Die Hälfte der Erkrankten stirbt vor dem 50. Lebensjahr, da verschiedene Organe unterversorgt werden. Vor allem Menschen rund um den Äquator sind von der Erbkrankheit betroffen.

Anti-Alzheimermedikament wirkt auch gegen Sichelzellanämie

Eine Heilung ist bisher nur mit einer Knochenmarktransplantation möglich. Zudem gibt es derzeit nur ein zugelassenes Medikament, das ursprünglich gegen Krebs entwickelt wurde. Dieses vermindert jedoch nur die Häufigkeit und Schwere der Schmerzen. Forscher berichten nun von verschiedenen Therapieerfolgen. An der Universität Zürich (UZH) wird in einer klinischen Studie getestet, ob ein Anti-Alzheimermedikament auch gegen Sichelzellanämie wirkt. Das Team rund um UZH-Professor Max Gassmann hat zufällig entdeckt, dass das Medikament auch gegen die Sichelzellanämie wirkt und hat bereits erste Patienten mit Erfolg behandelt.

Weitere neue Therapieansätze werden auch am UCSF Benioff Children’s Hospital in Oakland untersucht. Mit einer neuen Methode sollen die zerstörten Zellen aus der Blutbahn entfernt werden und so den Körper entgiften. Diese Behandlung könnte – falls erfolgreich – zumindest die Symptome lindern, wäre aber keine Heilung.

Hochpräzise Gentherapie

Nun soll eine neue Form hochpräziser Gentherapie zum Durchbruch verhelfen. Mit Hilfe der sogenannten Crispr-Methode könnte der Defekt in den Blutzellen korrigiert werden. Der Ansatz besteht darin, dass dabei nicht der fehlerhafte DNA-Abschnitt repariert wird, sondern die aus ihr resultierende RNA. Diese spielt eine Rolle beim Fluss der genetischen Information von der DNA zum Protein-Bestandteil des Hämoglobin-Moleküls. Die Wissenschafter rund um den Genforscher Mark Walters in Boston haben dafür die ersten klinischen Versuche bei der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA beantragt.

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Anemia
Bei Patienten, die an Sichelzellanämie leiden, ist der Sauerstofftransporter Hämoglobin aufgrund eines Gendefekts verändert. Die runden Blutkörperchen sind zu Sicheln verformt, das Hämoglobin kristallisiert und kann verklumpen. Dadurch ist der Sauerstofftransport im Blut eingeschränkt und die Patienten leiden an Blutarmut.
 

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